हंटिंगटन के लिए एक नया उपचार प्रभावी है

IONIS-HTTRx नामक एक नई दवा, जो हंटिंगिन प्रोटीन के उत्पादन को बाधित करने और हंटिंगटन रोग (एचडी) की प्रगति में देरी से कार्य करती है, का परीक्षण चूहों और बंदरों में सफलतापूर्वक किया गया है, एक अध्ययन में जिसके परिणाम 68 में प्रस्तुत किए जाएंगे। अगले एक अप्रैल को वैंकूवर (कनाडा) में आयोजित होने वाली अमेरिकन एकेडमी ऑफ न्यूरोलॉजी की वार्षिक बैठक

नई दवा उपचार शुरू करने के आठ सप्ताह बाद ईएच के चूहों ट्रांसजेनिक मॉडल में मोटर कौशल में सुधार करने में कामयाब रही है

वर्तमान में हंटिंगटन - एक वंशानुगत विकृति जो हंटिंगिन जीन में एक उत्परिवर्तन द्वारा विशेषता है - इसका कोई इलाज नहीं है, और उपचार का उद्देश्य अवसादग्रस्तता के लक्षणों को कम करना और रोगी के जीवन की गुणवत्ता में सुधार करना है। इसलिए, यह नई एंटीसेन्स दवा, जो ईएच के आठ सप्ताह के ट्रांसजेनिक मॉडल में मोटर कौशल में सुधार करने में कामयाब रही है, और उपचार शुरू करने के आठ सप्ताह बाद, जिसके सुधार को कम से कम नौ महीने तक बनाए रखा गया था, नए उपचारों के विकास में योगदान कर सकता है जो मनुष्यों में सुरक्षित और प्रभावी हैं।

बंदरों के मामले में, शोधकर्ता कोर्टिकल हंटिंगिन के स्तर को 50% तक कम करने में कामयाब रहे; और चूहों और बंदरों के साथ किए गए विभिन्न परीक्षणों में, IONIS-HTTRx को अच्छी तरह से सहन किया गया और कोई दुष्प्रभाव नहीं देखा गया।

वर्तमान में किए जा रहे नैदानिक ​​अध्ययन में, दवा को एक महीने के अंतराल के साथ चार खुराक में काठ का रीढ़ की हड्डी में इंट्रैथेक्कल इंजेक्शन के साथ मस्तिष्क के तरल पदार्थ में प्रशासित किया जाता है। शोधकर्ता दवा की विभिन्न खुराक की सुरक्षा और सहनशीलता का विश्लेषण करेंगे, साथ ही साथ विशिष्ट बायोमार्कर पर इसके प्रभाव भी।